ขณะนี้มีการรักษาเพื่อยกระดับคุณภาพชีวิตที่ถูกต้องตามกฎหมายสำหรับผู้ป่วยกลุ่มหนึ่งซึ่งการรักษามีน้อยมากผู้ป่วยเหล่านี้บางครั้งเรียกว่า “เด็กผีเสื้อ” เนื่องจากพวกเขาเกิดมาพร้อมกับโรคที่ป้องกันเซลล์ผิวของพวกเขาจากการเข้ารหัสโปรตีนบางชนิด ส่งผลให้อวัยวะของผิวหนังบอบบางมากจนสัมผัสเพียงเล็กน้อยอาจทำให้อวัยวะแตกและพองได้เป็นเวลาหลายเดือน
เซลล์ผิวหนังที่มีรหัส
DNA เป็นตัวเลือกการรักษาทางพันธุกรรมสำหรับผู้ที่เป็นโรคนี้ ซึ่งรู้จักกันในทางวิทยาศาสตร์ว่า epidermolysis bullosa (EB) เมื่อหยดยาสองสามหยดลงบนบาดแผล ซึ่งภายใต้สภาวะปกติของ EB อาจไม่สามารถรักษาได้ การทดลองกับผู้ป่วยที่เป็นมนุษย์ 9 คนพบว่ามีการปรับปรุงอย่างมาก
เจลนี้เรียกว่า B-VEC และประกอบด้วยเปลือกที่ไม่ทำซ้ำของไวรัสเริมชนิดที่ 1 ที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อนำรหัสพันธุกรรมมาสร้างโปรตีนที่เรียกว่าคอลลาเจน VII การขาดสมอเส้นใยที่แข็งแรง—หรือส่วนประกอบสำหรับการยึดชั้นต่างๆ ของผิวหนังและอวัยวะภายในเข้าด้วยกัน—ซึ่งเป็นผลมาจากการไม่สามารถผลิตคอลลาเจน VII เป็นการกลายพันธุ์หลักที่ทำให้เกิด EB
ในการทดลองระยะที่ 1 และ 2กับหนูและมนุษย์ เป้าหมายในการลดพื้นที่ผิวบาดแผล เวลาในการปิดแผล และระยะเวลาของการปิดแผลหลังการรักษาหลังการใช้ B-VEC ทั้งหมดเป็นไปตามเป้าหมาย และ Krystal Biotech ซึ่งเป็นบริษัทยาแม่ ขณะนี้กำลังพยายามข้ามการทดลองในระยะที่ 3 เนื่องจากได้แสดงให้เห็นประสิทธิภาพแล้ว พวกเขากำลังขอการอนุมัติด้านกฎระเบียบโดยตรงเพื่อให้แน่ใจว่าเจลจะสามารถใช้ได้กับเด็กที่ทุกข์ทรมานโดยเร็วที่สุด
ความหวังใหม่
ไม่มีรายงานผลข้างเคียงในการทดลอง โรคเริมตรวจพบได้ยากมาก ซึ่งทำให้เป็นพาหะนำโรคที่ดีเยี่ยมสำหรับการบำบัดด้วยยีน เนื่องจากการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันของโฮสต์นั้นไม่ค่อยเกิดขึ้น แม้ว่าจะดูแปลกที่จะได้รับคำชมเชยจากโรคเริม แต่ก็ไม่เพียงแต่ตรวจพบได้ยาก แต่ยังเป็นหนึ่งในการบำบัดทางพันธุกรรมเพียงอย่างเดียวที่ส่งพาหะที่สามารถเก็บไฟล์คอมพิวเตอร์ชีวภาพขนาดใหญ่ที่เข้ารหัสคอลลาเจนปกเกล้าเจ้าอยู่หัว
มากกว่า: คุณแม่ชาวไนจีเรียออกแบบเปลที่ใช้พลังงานแสงอาทิตย์เพื่อยุติโรคดีซ่านในเด็ก
เจลต้องพันด้วยผ้าพันแผลเพื่อป้องกันความเสียหายต่อผิวหนังเพิ่มเติม และผู้ป่วยจะได้รับการรักษาทุก 1 ถึง 3 วัน เป็นเวลา 25 วัน ในผู้ป่วยทั้งหมดยกเว้นหนึ่งราย บาดแผลหายแล้ว 3 เดือนหลังการรักษาและไม่เปิดอีก เมื่อเทียบกับยาหลอก แผลหายดีขึ้นและปิดได้นานกว่า
ที่เกี่ยวข้อง: ความเห็นอกเห็นใจในตนเองนั้นดีต่อสุขภาพหัวใจของคุณจริงๆ
ดร.ปีเตอร์ มารินโควิช
หัวหน้าทีมวิจัยและผู้อำนวยการคลินิกโรคพุพองที่สแตนฟอร์ด เฮลธ์แคร์ กล่าวว่า “ไม่ใช่การรักษาแบบถาวร แต่เป็นวิธีรักษาบาดแผล ได้ อย่างแท้จริง “มันช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยได้อย่างมาก”
นับตั้งแต่ผลการวิจัยระยะที่ 2 ได้รับการตีพิมพ์ Markinovich ยังเปิดเผยผลบวกของการทดลองใช้เจลครั้งที่สองที่มีขนาดใหญ่ขึ้นที่งานประชุมประจำปีของ American Academy of Dermatology ประจำปี 2022 ในเมืองบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์
เนื่องจาก EB ไม่ได้จำกัดอยู่ที่ผิวหนัง แต่ยังส่งผลกระทบต่ออวัยวะภายในที่อาจเกิดการเสียดสีกับอวัยวะอื่นๆ เช่น หลอดอาหาร กระจกตา และทวารหนัก Markinovich กำลังเริ่มการทดลองเพื่อทดสอบรูปแบบเจลภายในร่างกายเพื่อรักษาอาการบาดเจ็บเหล่านี้ ในขณะที่ Krystal ร้องขอการอนุมัติจาก อย.
แบ่งปันปีกแห่งความหวังอันละเอียดอ่อน; แบ่งปันเรื่องราวนี้…
Credit : สล็อตเว็บตรง แตกง่าย
